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菁菁💕Kathy
26天前
首个血友病A基因疗法(AAV5)于欧盟获批上市

8月24日,BioMarin Pharmaceutical公司(BioMarin)宣布,血友病A基因疗法ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) 在欧盟有条件获批上市,用于治疗无FVIII 因子抑制剂史且AAV5抗体阴性的严重血友病A成人患者。

Valoctocogene Roxaparvovec (BMN 270)是以AAV5为载体,使用人源肝特异性启动子HLP驱动B domain删除了的人凝血因子八的表达,在3’ 端BMN 270 则配备了一个短的合成polyA。

欧盟委员会批准valoctocogene roxaparvovec上市的决定是基于该药物临床开发项目的整体数据,包括全球性III期临床试验GENEr8-1的结果,GENEr8-1 临床研究结果显示,与入组前一年的数据相比,单次输注valoctocogene roxaparvovec后,受试者的年出血率(ABR)显著降低,重组凝血因子VIII(F8)蛋白制剂使用频率降低,或者体内血液中F8活性显著增加。在接受治疗4周后,受试者的年F8使用率和需要接受治疗的ABR分别降低了99%和84%,统计学差异显著(p<0.001)。安全性良好,没有受试者出现F8因子抑制、恶性肿瘤或血栓副作用,也没有报告与治疗相关的严重不良事件 (SAE)。

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