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医麦客—多鱼
32天前
首款β地中海贫血基因疗法获FDA批准上市

今日,蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)宣布,美国FDA批准其基因疗法Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel)上市,用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。

β地中海贫血(TDT)是一种严重的遗传病,由β-珠蛋白基因突变引起,导致成人血红蛋白(HbA)显著减少或缺失。为了生存,TDT患者通过终生慢性输血维持血红蛋白水平。由于不可避免的铁超载,这些输血有进行性多器官损害的风险。Zynteglo将改良版本的β珠蛋白基因(βA-T87Q-珠蛋白基因)的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞(HSC)中,一旦回输体内后,患者就拥有了βA-T87Q-珠蛋白基因,有潜力在体内产生足够水平的HbAT87Q,这是一种基因治疗来源的血红蛋白,从而消除或显著减少输血需求。

Zynteglo是一种一次性的基因治疗方法,可解决TDT的内在基因病因,有潜力使患者摆脱输血依赖(输血非依赖),一旦实现这一点,预计将持续终身。

bluebird为Zynteglo的定价为280万美元,成为价格最昂贵的药物。

Bluebird认为Zynteglo的定价是在充分考虑其临床价值的基础上做出的,对于需要规律输血的β-地贫患者来说,终生的医疗花费平均高达640万美元,此外还需要每年平均688小时的疾病管理时间。

但事实上,基因疗法的成功需要行业内研发和工艺的共同进步,蓝鸟另一款针对镰状细胞疾病(SCD)的基因治疗候选药物LentiGlobin™(bb1111)的上市申请曾因工艺问题被推迟。

2020年11月5日,FDA对该疗法的CMC提出新的要求。FDA指出,Bluebird需要提供用于试验的临床级/贴壁细胞和未来将使用的商业级/悬浮细胞之间的可比性数据。

另外,FDA还提出,除了提供健康供体细胞外,Bluebird还需要提供GMP级慢病毒载体与该产品间的可比性分析数据,受此影响,于是该疗法原计划于2021年下半年提交的申请被延迟到2022年,LentiGlobin的上市进度总体后延。

由此可以看出,随着基因治疗的发展,我们对于病毒的要求和需求也越来越高。监管部门对基因治疗的CMC管控越来越严格,而细胞和基因治疗很大程度上取决于病毒载体,纯度高、产量大、具有稳定性和可商业化是病毒载体制备的挑战。

同时,随着基因治疗的发展,越来越多的基因治疗推进临床,以及全身性给药的基因治疗产品增多,也导致行业内对病毒载体需求的激增。近几年国外病毒和CDMO大厂也纷纷建立新的工厂,提高病毒产量以满足需求。
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